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Talassemia, in Gazzetta Ufficiale rimborso per la terapia genica
Talassemia, in Gazzetta Ufficiale rimborso per la terapia genica
Locatelli, "Editing del genoma svolta per malattie del sangue"
La terapia di editing genetico exagamglogene autotemcel (exa-cel), la prima terapia di questo tipo indicata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa, è ufficialmente a carico del servizio sanitario nazionale. È stata pubblicata, infatti, ieri in Gazzetta Ufficiale la determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che ne dispone la rimborsabilità. "L'editing del genoma basato sulla tecnologia Crispr/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue, come l'anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente da trasfusione", ha affermato in una nota Franco Locatelli, professore di Pediatria all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. "Gli studi clinici hanno evidenziato risultati molto positivi e oggi siamo lieti che questa innovazione venga a essere disponibile anche in Italia per i pazienti eleggibili al trattamento", ha aggiunto Locatelli, sperimentatore principale di due degli studi che hanno portato all'approvazione della terapia. Exa-cel è una terapia in cui le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche del paziente vengono modificate al fine di indurre la produzione di alti livelli di emoglobina fetale. Nelle sperimentazioni ha mostrato di ridurre o eliminare le crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme severa e la necessità di trasfusioni nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente. "Grazie alla proficua collaborazione con le autorità sanitarie italiane, è stato raggiunto un accordo che riconosce il valore di una terapia innovativa, somministrata una sola volta, in grado di generare un impatto profondo non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e per l'intero sistema Paese", ha dichiarato Federico Viganò, country manager per l'Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals.
O.Gauthier--SMC
